Ελπίδα για τον καρκίνο του πάγκρεας – Πιλοτικό φάρμακο που μπορεί να αλλάξει τη μάχη

Ένα νέο πειραματικό φάρμακο δίνει ελπίδα σε ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος, καθώς παρουσιάζει εντυπωσιακά αποτελέσματα και μπαίνει σε διαδικασία ταχείας έγκρισης από τον FDA.

Πρώτες ενδείξεις και ελπίδα για τους ασθενείς

Μια σημαντική ιατρική εξέλιξη δίνει αισιοδοξία σε όσους παλεύουν με καρκίνο του παγκρέατος. Σύμφωνα με την εφημερίδα Καθημερινή, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε επιταχυνόμενη έγκριση σε ένα νέο, πειραματικό χάπι με το όνομα daraxonrasib, που αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Revolution Medicines. Τα πρώτα αποτελέσματα στις κλινικές δοκιμές ήταν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά.

Η 69χρονη Debby Orcutt, που διαγνώστηκε με καρκίνο του παγκρέατος πέρυσι, δεν είχε πολλές επιλογές και αποφάσισε να συμμετάσχει σε μια δοκιμή για το φάρμακο.

«Το είδα σαν, τι έχω να χάσω; Θα πεθάνω έτσι κι αλλιώς», δήλωσε στην εφημερίδα Washington Post.

Σύμφωνα με τον σύζυγό της, μια πρόσφατη αξονική έδειξε ότι ο όγκος της έχει μειωθεί κατά 64% από τότε που ξεκίνησε τη θεραπεία τον Ιανουάριο. Αυτά τα πρώτα στοιχεία οδήγησαν τη διοίκηση Τραμπ να εντάξει το φάρμακο σε μια διαδικασία ταχείας έγκρισης.

Αποτελέσματα από την πρώτη φάση της δοκιμής

Η αρχική δοκιμή του φαρμάκου περιλάμβανε 83 ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος. Οι όγκοι συρρικνώθηκαν στο 29% των περιπτώσεων, ενώ το 90% δεν εμφάνισε νέα σημάδια ανάπτυξης. Ο μέσος όρος επιβίωσης έφτασε τους 15,6 μήνες – σχεδόν διπλάσιος σε σχέση με τα μέχρι τώρα δεδομένα για τη συγκεκριμένη μορφή καρκίνου.

Η επιτάχυνση της έγκρισης από τον FDA

Τον Οκτώβριο, ο FDA ενέταξε το φάρμακο της Revolution Medicines στο ειδικό πρόγραμμα «Commissioner’s National Priority Voucher», μέσω του οποίου η διαδικασία αξιολόγησης μπορεί να περιοριστεί από έναν χρόνο σε μόλις έναν μήνα.

Το ίδιο πρόγραμμα έχει χρησιμοποιηθεί για φάρμακα που στοχεύουν ασθένειες όπως ο διαβήτης τύπου 1, η τύφλωση, η απώλεια ακοής, αλλά και σπάνιες αιματολογικές παθήσεις. Ο εκπρόσωπος του αμερικανικού Υπουργείου Υγείας, Andrew Nixon, δήλωσε πως η διαδικασία θα είναι «ταχεία αλλά επιστημονικά αυστηρή».

Η καινοτομία πίσω από το φάρμακο

Το φάρμακο στοχεύει μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS, οι οποίες μέχρι πρόσφατα θεωρούνταν ανθεκτικές στη φαρμακευτική παρέμβαση. Όταν τα γονίδια RAS μεταλλαχθούν, οδηγούν σε ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό κυττάρων – μία από τις βασικές αιτίες ανάπτυξης καρκίνου.

Το 2013, ο καθηγητής Kevan Shokat, συνιδρυτής της Revolution Medicines, κατάφερε να σχεδιάσει έναν μηχανισμό που αναστέλλει τη δράση αυτών των γονιδίων. Όπως ανέφερε ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας, Mark Goldsmith, «οι μελέτες σε ζώα δεν έδειξαν τοξικές επιδράσεις», παρά τις αρχικές ανησυχίες ότι η αναστολή των RAS θα μπορούσε να καταστρέψει και υγιή κύτταρα.

Αξιοσημείωτη βελτίωση αλλά με επιφυλάξεις

Αν και το daraxonrasib έχει δώσει θετικά αποτελέσματα, δεν θεωρείται ακόμη θεραπεία. Σε διαφορετική δοκιμή με 40 ασθενείς, το 95% παρουσίασε κάποιου είδους παρενέργειες, ενώ το 35% εμφάνισε σοβαρές αντιδράσεις.

Ο γιατρός Brian Wolpin από το Ινστιτούτο Καρκίνου Dana-Farber δήλωσε: «Αυτό το φάρμακο μπορεί να σηματοδοτήσει ένα νέο κεφάλαιο στη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος», τονίζοντας πως μειώνει τον πόνο και το μέγεθος των όγκων.

Ο καρκίνος του παγκρέατος σε αριθμούς

Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι η τρίτη αιτία θανάτου από καρκίνο στις ΗΠΑ. Μόλις το 13% των ασθενών επιβιώνουν πάνω από πέντε χρόνια. Σε περιπτώσεις όπου ο καρκίνος έχει κάνει μετάσταση, το ποσοστό αυτό πέφτει στο 3%.

Η Anna Berkenblit, επικεφαλής του Pancreatic Cancer Action Network, υπογράμμισε τη σημασία της έγκρισης του φαρμάκου, λέγοντας: «Η στόχευση των μεταλλάξεων RAS με αυτό το φάρμακο είναι ένα πραγματικό βήμα προόδου».

Πειραματική θεραπεία που προσφέρει χρόνο

Η 55χρονη μοριακή βιολόγος Pranati Perati άρχισε τη θεραπεία το 2023, αφού απέτυχαν άλλες φαρμακευτικές αγωγές. Το νέο χάπι ανέστειλε την ανάπτυξη των όγκων της για δύο χρόνια, δίνοντάς της – όπως λέει – «παραπάνω χρόνο ζωής».

Το σύστημα επιταχυνόμενης έγκρισης του FDA έχει σχεδιαστεί για να δίνει γρήγορη πρόσβαση σε νέα αντικαρκινικά φάρμακα. Ωστόσο, ειδικοί τονίζουν πως η ταχύτητα πρέπει να συμβαδίζει με την επιστημονική αυστηρότητα, ώστε η ελπίδα να βασίζεται σε σταθερά θεμέλια.