Η πρώτη στοχευμένη θεραπεία ευρέος φάσματος κατά της πρωτεΐνης RAS για τον μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ, προσφέροντας μια νέα επιλογή σε ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές δυνατότητες.
Πρόκειται για τη δαραξονρασίμπη (daraxonrasib), η οποία θα κυκλοφορήσει στην αμερικανική αγορά με την εμπορική ονομασία Rasonque. Σύμφωνα με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), το φάρμακο χορηγείται από το στόμα, με τη μορφή δισκίου μία φορά την ημέρα.
Η θεραπεία εγκρίθηκε για συγκεκριμένες κατηγορίες ενηλίκων με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα και όχι για όλους τους ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος.
Πώς δρα η νέα θεραπεία
Η δαραξονρασίμπη είναι ένας αναστολέας της οικογένειας πρωτεϊνών RAS, οι οποίες διαδραματίζουν καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη και στον πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων.
Μεταλλάξεις που ενεργοποιούν το μονοπάτι RAS εντοπίζονται στη μεγάλη πλειονότητα των περιπτώσεων παγκρεατικού αδενοκαρκινώματος. Το συγκεκριμένο είδος αποτελεί τη συχνότερη μορφή καρκίνου του παγκρέατος και αντιστοιχεί περίπου στο 90% έως 95% των διαγνώσεων.
Η νέα θεραπεία προορίζεται για ενήλικες με μεταστατική νόσο οι οποίοι:
- Έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία
- Ή δεν θεωρούνται κατάλληλοι υποψήφιοι για θεραπεία με συνδυασμό πολλών φαρμάκων
Η έγκριση θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική, καθώς η δαραξονρασίμπη είναι η πρώτη θεραπεία ευρείας στόχευσης της οικογένειας RAS που εγκρίνεται για το μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα.
Ο καρκίνος του παγκρέατος αντιπροσωπεύει περίπου το 3,5% των νέων διαγνώσεων καρκίνου, αλλά συνδέεται με δυσανάλογα μεγάλο αριθμό θανάτων, καθώς συχνά εντοπίζεται σε προχωρημένο στάδιο.
Σχεδόν διπλάσια διάμεση επιβίωση στη μελέτη
Η απόφαση του FDA βασίστηκε στα αποτελέσματα μεγάλης μελέτης φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν περίπου 500 ασθενείς με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα που είχαν ήδη λάβει προηγούμενη θεραπεία.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, οι ασθενείς που έλαβαν δαραξονρασίμπη παρουσίασαν διάμεση συνολική επιβίωση 13,2 μηνών, έναντι 6,7 μηνών με τη θεραπεία σύγκρισης.
Το αποτέλεσμα αυτό περιγράφεται ως σχεδόν διπλασιασμός της διάμεσης επιβίωσης. Δεν σημαίνει, ωστόσο, ότι το φάρμακο διπλασιάζει το προσδόκιμο ζωής κάθε ασθενούς ξεχωριστά.
Η διάμεση επιβίωση είναι στατιστικός δείκτης: οι μισοί συμμετέχοντες έζησαν περισσότερο από το συγκεκριμένο χρονικό διάστημα και οι υπόλοιποι λιγότερο. Η ανταπόκριση μπορεί να διαφέρει σημαντικά από ασθενή σε ασθενή.
Παράλληλα, η νέα θεραπεία δεν αποτελεί ίαση του μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος. Προσφέρει, όμως, μια επιπλέον θεραπευτική δυνατότητα σε μια ομάδα ασθενών που μέχρι σήμερα είχε ελάχιστες επιλογές μετά την εξέλιξη της νόσου.
Η αξιολόγηση στην Ευρώπη
Η αμερικανική έγκριση δόθηκε στις 26 Αυγούστου 2026, αρκετούς μήνες νωρίτερα από το αρχικό χρονοδιάγραμμα αξιολόγησης.
Στην Ευρώπη, η δαραξονρασίμπη δεν έχει ακόμη λάβει άδεια κυκλοφορίας. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ανακοίνωσε τον Ιούλιο ότι ξεκίνησε σταδιακή και ταχεία αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, λόγω των ενθαρρυντικών αποτελεσμάτων και της μεγάλης ανάγκης για νέες θεραπείες.
Η διαδικασία αυτή επιτρέπει στον EMA να εξετάζει τα στοιχεία καθώς γίνονται διαθέσιμα, χωρίς αυτό να σημαίνει ότι έχει ήδη εγκριθεί η διάθεση του φαρμάκου στις χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Όπως συμβαίνει με κάθε αντικαρκινική θεραπεία, η δαραξονρασίμπη μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες και η χορήγησή της πρέπει να αποφασίζεται αποκλειστικά από τον θεράποντα ογκολόγο, με βάση τα χαρακτηριστικά της νόσου και τη συνολική κατάσταση του ασθενούς.